Os resultados mostram melhorias duradouras e holísticas em crianças com deficiência AADC tratadas com terapia genética PTC-AADC | Comunicado à imprensa | Edição Brasil
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Ultragenyx anuncia aprovação do Dojolvi ® (trieptanoína) no Brasil para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa em adultos e crianças | Comunicado à imprensa | Edição Brasil
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Campanha Persiga os sinais chama atenção para doença rara | Comunicado à imprensa | Edição Brasil
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