Failure of Genetic Therapies for Huntington's Devastates Com

Failure of Genetic Therapies for Huntington's Devastates Community


Scientific American
Hopes were high for drugs designed to lower levels of a mutant protein, but development has stalled
orange 
Advertisement
Two pharmaceutical companies have halted clinical trials of gene-targeting therapies for Huntington’s disease (HD), following the drugs’ disappointing performance.
Researchers had hoped that the treatments—known as antisense oligonucleotides (ASOs)—would be a game changer for HD, an incurable genetic condition that affects cognition, behaviour and movement. But back-to-back announcements from Roche, headquartered in Basel, Switzerland, and Wave Life Sciences, in Cambridge, Massachusetts, have dealt a crushing blow to those affected by the disease.
“I was really shocked, really tearful,” says Marion, a woman in London with HD, who was part of one of the trials. “We didn’t see it coming at all. I felt really frightened and worried about my future.” Marion requested that her last name be withheld to protect her privacy.

Related Keywords

California , United States , San Diego , Cambridge , Cambridgeshire , United Kingdom , Switzerland , London , City Of , Massachusetts , Sarah Tabrizi , Cath Stanley , Don Cleveland , Mike Panzara , Claudia Testa , University College London , University Of California , Virginia Commonwealth University In Richmond , Ionis Pharmaceuticals In Carlsbad , Huntington Disease Association , Wave Life Sciences , Disease Association , Virginia Commonwealth University , Wave Life , Life Science , Ionis Pharmaceuticals , கலிஃபோர்னியா , ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் , சான் டியாகோ , கேம்பிரிட்ஜ் , கேம்பிரிட்ஜ்ஷைர் , ஒன்றுபட்டது கிஂக்டம் , சுவிட்சர்லாந்து , லண்டன் , நகரம் ஆஃப் , மாசசூசெட்ஸ் , தாதா கிளீவ்லேண்ட் , பல்கலைக்கழகம் கல்லூரி லண்டன் , பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் கலிஃபோர்னியா , வர்ஜீனியா காமன்வெல்த் பல்கலைக்கழகம் இல் ரிச்மண்ட் , ஹண்டிங்டன் நோய் சங்கம் , அலை வாழ்க்கை அறிவியல் , நோய் சங்கம் , வர்ஜீனியா காமன்வெல்த் பல்கலைக்கழகம் , அலை வாழ்க்கை , வாழ்க்கை அறிவியல் ,

© 2025 Vimarsana