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里程碑！伦敦大学研究人员使用 基因剪刀 首次治疗遗传病|基因|伦敦大学_新浪科技_新浪网

研究人员首次利用CRISPR治疗罕见致命肝病，该方法依赖一种包含编码DNA剪切酶的mRNA和另一种将其引导到特定基因序列的RNA。图片来源：ELLA MARU STUDIO 一直以来，人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病，需要清除一个巨大的障碍：将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中，从而实现DNA切割。近日，英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性病）患者的血液中，并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。近日，相关研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。 虽然目前还不能确定CRISPR治疗是否能缓解该疾病的症状，但初步数据让人们对这种一次性治疗的效果感到兴奋。未参与该研究的美国宾夕法尼亚大学基因编辑研究员、心脏病学家Kiran Musunuru说：“它超出了我所有�

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里程碑！伦敦大学研究人员使用 基因剪刀 首次治疗遗传病_蛋白

评论 里程碑！伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病 原标题：里程碑！伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病 研究人员首次利用CRISPR治疗罕见致命肝病，该方法依赖一种包含编码DNA剪切酶的mRNA和另一种将其引导到特定基因序列的RNA。图片来源：ELLA MARU STUDIO 一直以来，人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病，需要清除一个巨å

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里程碑！伦敦大学研究人员使用 基因剪刀 首次治疗遗传病 - 西部网（陕西新闻网）

里程碑！伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病 分享到微信朋友圈 里程碑！伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病 研究人员首次利用CRISPR治疗罕见致命肝病，该方法依赖一种包含编码DNA剪切酶的mRNA和另一种将其引导到特定基因序列的RNA。图片来源：ELLA MARU STUDIO 一直以来，人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病，需要清除一个巨大的障碍：将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中，从而实现DNA切割。近日，英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性病）患者的血液中，并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。近日，相关研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。 虽然目前还不能确定CRISPR治疗是否能缓解该疾病的症状，但初

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里程碑！伦敦大学研究人员使用 基因剪刀 首次治疗遗传病_广州日报大洋网

一直以来，人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病，需要清除一个巨大的障碍：将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中，从而实现DNA切割。近日，英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性病）患者的血液中，并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。近日，相关研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。 虽然目前还不能确定CRISPR治疗是否能缓解该疾病的症状，但初步数据让人们对这种一次性治疗的效果感到兴奋。未参与该研究的美国宾夕法尼亚大学基因编辑研究员、心脏病学家Kiran Musunuru说：“它超出了我所有的预期。” 在治疗过程中，CRISPR技术能使一种突变基因失活。该突变基因会导致人体肝细胞产生一种错误折叠的蛋白质，这种蛋白质被称为转甲状腺�

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里程碑！伦敦大学研究人员使用 基因剪刀 首次治疗遗传病|伦敦大学

虽然目前还不能确定CRISPR治疗是否能缓解该疾病的症状，但初步数据让人们对这种一次性治疗的效果感到兴奋。未参与该研究的美国宾夕法尼亚大学基因编辑研究员、心脏病学家Kiran Musunuru说：“它超出了我所有的预期。” 在治疗过程中，CRISPR技术能使一种突变基因失活。该突变基因会导致人体肝细胞产生一种错误折叠的蛋白质，这种蛋白质被称为转甲状腺素（TTR）。它会在人体的神经和心脏上积聚，导致神经疼痛、麻木和心脏病。 虽然对大多数疾病来说，这种疗法意味着以某种方式将CRISPR成分或基因指令注射到血液中，然后在一个器官或组织上找到了治疗靶点，这无疑是一个巨大的挑战。不过该疗法在肝脏中可能更容易实现，因为肝脏会吸收外来颗粒。 在该研究中，研究人员为患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的4男2女，注射了含有两种不�

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