Генную терапию рассматриваются как перспективный метод лечения некоторых генетический заболеваний. Сейчас с помощью нее ученые и врачи пытаются создать необходимое лекарство против серповидноклеточной анемии сложного заболевания крови, от которого страдают около 20 миллионов человек по всему миру.