Editan genes peligrosos en pacientes por primera vez
Por primera vez se puso a prueba una terapia de edición genética en pacientes en vivo, y el resultado fue exitoso. Esto podrÃa significar la apertura de un camino para tratar diversas enfermedades genéticas.
La polineuropatÃa amiloidótica familiar (también llamada enfermedad de Andrade) se manifiesta entre los 30 y 40 años y afecta las partes sensitiva, motora y autónoma del sistema nervioso, por lo que puede provocar invalidez entre otras graves complicaciones. Es causada por una mutación en el gen de una proteÃna llamada transtiretina, alterando su funcionamiento normal y provocando que se acumule en los nervios y otros tejidos.
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