Sio Gene Therapies Announces Positive Six-Month Follow-Up Data from Low-Dose Cohort of Phase ...

Press release content from Globe Newswire. The AP news staff was not involved in its creation.
Sio Gene Therapies Announces Positive Six-Month Follow-Up Data from Low-Dose Cohort of Phase ...
Sio Gene TherapiesDecember 15, 2020 GMT
-  Generally well-tolerated with a favorable safety profile in five patients
-  Serum beta-galactosidase enzyme activity increased in all patients at all timepoints between Day 7 and Month 6, representing an approximate doubling in enzyme activity after gene transfer
-  At Month 6, enzyme activity restored to 23-57% (mean: 38%) of normal reference levels
-  All five children demonstrated signs of clinical disease stability as assessed by Vineland-3 Growth Scale Value, Upright and Floor Mobility, and Clinical Global Impression (CGI) scales

Related Keywords

,Tay Sachs Sandhoff ,Josephine Belluardo ,David Nassif ,Gavin Corcoran ,Cynthia Tifft ,Exchange Commission On ,University Of Massachusetts Medical School ,Drug Administration ,Sio Gene Therapies Inc ,Nasdaq ,Exchange Commission ,Lifesci Communications ,National Human Genome Research Institute ,Scale Value ,Floor Mobility ,Clinical Global Impression ,Gene Therapies ,Chief Rd Officer ,Sio Gene ,Deputy Clinical Director ,Functional Outcomes ,Vineland Adaptive Behavior Scales ,Floor Mobility Score ,Upright Mobility ,Growth Scale Value ,Mobility Scores ,Global Impression ,Orphan Drug Designation ,Rare Pediatric Disease Designation ,Massachusetts Medical School ,Private Securities Litigation Reform Act ,Quarterly Report ,Financial Officer ,General Counsel ,டேவிட் நஸ்ஸிப் ,கவின் கோர்கோரன் ,பரிமாற்றம் தரகு ஆன் ,பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் மாசசூசெட்ஸ் மருத்துவ பள்ளி ,சிோ கீந் சிகிச்சைகள் இன்க் ,நாஸ்டாக் ,பரிமாற்றம் தரகு ,தேசிய மனிதன் மரபணு ஆராய்ச்சி நிறுவனம் ,அளவு மதிப்பு ,தரை இயக்கம் ,மருத்துவ உலகளாவிய எண்ணம் ,கீந் சிகிச்சைகள் ,தலைமை ர்ட் அதிகாரி ,சிோ கீந் ,துணை மருத்துவ இயக்குனர் ,செயல்பாட்டு ஔட்கம்ஸ் ,வின்லேண்ட் மாற்றி அமைக்கத்தக்க நடத்தை செதில்கள் ,தரை இயக்கம் மதிப்பெண் ,நிமிர்ந்து இயக்கம் ,வளர்ச்சி அளவு மதிப்பு ,இயக்கம் மதிப்பெண்கள் ,உலகளாவிய எண்ணம் ,ஆர்ஃபந் மருந்து பதவி ,ரேர் குழந்தை நோய் பதவி ,மாசசூசெட்ஸ் மருத்துவ பள்ளி ,ப்ரைவேட் பத்திரங்கள் வழக்கு சீர்திருத்தம் நாடகம் ,காலாண்டு அறிக்கை ,நிதி அதிகாரி ,ஜநரல் ஆலோசனை ,