平台创新药公司PAQ Therapeutics完成3000万美元A轮融资，夏尔巴投资领投

华盖医疗长三角基金合伙人邓量表示，“PAQ Therapeutics 采用复旦大学鲁教授原创的ATTEC技术，省去繁琐的大规模筛选步骤，得到小分子胶水将目标蛋白绑定至自噬小体进行降解。嵇楠博士在蛋白降解领域也有着丰富的产业经验。此次投资是华盖资本投资策略中全球创新技术和工业界经验相结合的典范。”
PAQ利用人体细胞内降解最全面的天然机制——自噬，来开发全新的疗法。这种机制相比基于泛素化的蛋白降解（proteolysis-targeting chimeras, PROTAC）的潜在应用更广泛，既可以降解致病蛋白，也可降解脂肪、病原体以及其他致病的底物。
PAQ 独创的新型自噬小体绑定化合物 (autophagosome-tetheringcompound, ATTEC)是一种小分子化合物。其相关技术由复旦大学鲁伯埙教授实验室于2019年在世界顶级学术期刊《自然》上首次发表。这种化合物有潜力能够有选择性地催化加速自噬依赖性降解而清除多种致病底物，包括蛋白质和非蛋白质，如聚合物、线粒体、脂质和病原体等。PAQ最初专注于开发一种遗传性中枢神经系统（CNS）疾病的治疗药物 ，而后续计划拓展到其他蛋白和非蛋白靶点来用于治疗肿瘤、代谢病等多种重大疾病。A轮融资将支持PAQ快速推进其 ATTEC 平台及管线产品的开发。
“PAQ在中美两地均设有分公司以充分利用两地各自的资源优势。国内外的专家团队正在共同努力，利用高效的自噬途径，通过精准定位来清除病原，”PAQ联合创始人、总裁兼首席执行官嵇楠博士说，“ 利用泛素-蛋白酶体 (UPS)的蛋白降解技术PROTAC在最近几年显示了降解技术相比于传统蛋白酶小分子抑制剂的独到之处，并已逐渐开始在临床试验中得到验证。但是基于其机理的局限性，PROTAC技术不仅在很多重要的蛋白靶点药物开发上的难度很大，而且对其他致病的非蛋白质的底物也难以发挥作用。PAQ 的 ATTEC 技术相比之下虽然更新，也有一些技术难点需要攻克，但靶点可以更加广谱，也为靶向降解提供了更加强有力的工具。我们开发的基于自噬的降解技术是药物设计开发上的重要突破，它大大拓展了重要靶点的可成药性。”
PAQ 的中美团队拥有数十年的药物开发及自噬生物学的经验。首席执行官嵇楠博士毕业于哈佛大学化学系，拥有大型跨国制药公司以及早期生物制药公司丰富的研发和领导经验。加入PAQ之前，他任全球领先的蛋白降解公司KymeraTherapeutics副总裁。其领导的团队开发了首个进入临床的非抗癌类PROTAC药物IRAK4 降解剂，以及今年预期进入临床的IRAKIMiD和STAT3 降解剂；此外，复旦大学的鲁伯埙教授（2020年科学探索奖得主）、PAQ生物学主管郝淮湘博士（前诺华全球研发中心资深研究员）共同参与创办公司。

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