揮別無效治療！TFDA核准晚期胃腸道基質瘤治療新利器 | 健康 | 三立新聞網 SETN.COM

【廣編特輯】
根據國民健康署107年癌症登記報告顯示，診斷胃腸道基質瘤者每年至少新增400至500名患者，其中有3成為復發或轉移性的胃腸道基質瘤，且帶有特定基因突變的患者，除了預後較差之外，當前的治療並不能全面照顧胃腸道基質瘤患者。所幸，今（110）年衛福部食藥署（TFDA）已核准針對血小板衍生生長因子α受體(PDGFRA) D842V突變，無法切除或轉移性胃腸道基質瘤的成年病人，已有GIST突破性基因精準藥物，可延長患者無疾病惡化存活期，提供患者更好的治療選擇。
胃腸道基質瘤變異多元 治療需擬新方針
中華民國癌症醫學會陳立宗理事長指出，胃腸道基質瘤（Gastrointestinal stromal tumors，簡稱GIST）好發於60至70歲，男女比例約1比1。平均發生率約百萬分之10至20，盛行率約1700多位患者。胃腸道基質瘤初期幾乎沒有任何症狀，在腫瘤還沒有變大時，內視鏡也不一定能準確觀測到、也無法從糞便潛血中測驗出腫瘤，多數患者是因腫瘤大到一個程度，產生腸胃道出血、便血、腹痛、噁心嘔吐或腸阻塞等症狀就診後才得知。
▲「GIST突破性基因精準藥物」醫證實：97%患者腫瘤縮小。（圖／業者提供）
陳立宗理事長說道，胃腸道基質瘤有別於一般常見的胃腸道上皮細胞之腺癌，起源於胃腸道Cajal氏間質細胞的腫瘤之少見腫瘤，主要發生於胃（46%）、小腸（45%）、大腸（9%）及其他腹腔器官（5%）。胃腸道基質瘤與其他腫瘤不同的是，大多數胃腸道基質腫瘤是由KIT或PDGFRA基因變異造成，其中80%至85%的胃腸道基質瘤具KIT基因突變，位於外顯子 9、11、13、17突變；約有5%至7%的胃腸道基質瘤具PDGFRA基因突變，位於外顯子12、14、18突變，其中以外顯子18突變（含D842V突變）最多，約占PDGFRA基因突變的90%左右。
然而，占比最高的胃腸道基質瘤PDGFRA外顯子18突變（含D842V突變）患者，過往缺乏有效治療方式。陳理事長補充，針對晚期患者，特別是PDGFRA外顯子18突變（含D842V突變）胃腸道基質瘤患者，治療策略仍以KIT基因變異原則治療，但治療反應率皆不高，這也顯示過往治療，並未能完善提供PDGFRA外顯子18突變（含D842V突變）胃腸道基質瘤患者適切的治療。
GIST精準用藥 可延長無疾病惡化存活期達近3年
財團法人台灣分子醫學會葉俊男理事長指出，過往針對胃腸道基質瘤患者的治療方針，仍以傳統標靶治療藥物為主，依照過往回溯性試驗顯示，轉移性PDGFRA D842V基因突變的患者，使用當前第一線標靶治療，平均無疾病惡化存活期只有2.8個月，且整體反應率為0，相比不具PDGFRA　D842V突變的病人之平均無惡化存活期則為28.5個月，因此，以現行健保藥物治療對於PDGFRA外顯子18（包括PDGFRA D842V突變） 基因突變的胃腸道基質瘤患者治療效果不佳。
所幸，今(110)年四月，衛福部食藥署（TFDA）已核准針對血小板衍生生長因子α受體(PDGFRA) D842V突變，無法切除或轉移性胃腸道基質瘤的成年病人，可使用GIST突破性基因精準藥物。葉俊男理事長進一步說明，某些PDGFRA突變會導致這些受體的產生自我磷酸化與分子組成活化，促使腫瘤細胞增生，GIST突破性基因精準藥物是一種酪胺酸激酶抑制劑，會與PDGFRA和PDGFRA D842突變體結合，可抑制與激酶抑制劑抗藥性有關的PDGFRA D842V突變體自我磷酸化，同時抑制腫瘤細胞增生。
葉俊男理事長說道，國外臨床試驗顯示，對於PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的胃腸道基質瘤患者，於第一線足劑量使用GIST突破性基因精準藥物，無疾病惡化存活期可達34個月，且97%的患者腫瘤明顯縮小，且根據美國國家癌症資訊網指引（NCCN）推薦，存在PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的胃腸道基質瘤患者建議於一線使用GIST突破性基因精準藥物，且在現行核准的標靶治療後疾病惡化進展的患者，後線治療亦建議使用GIST突破性基因精準藥物。
醫籲: 基因檢測不可少 精準藥物盼納健保
▲「胃腸道基質瘤」小檔案。（表／業者提供）

Related Keywords

Taiwan , ,Information Network Guidelines ,Corporation Taiwan ,Medical Chan ,Kin Paul ,April Health ,டைவாந் ,நிறுவனம் டைவாந் ,ஏப்ரல் ஆரோக்கியம் ,