Positive Data from FIREFISH Study of Evrysdi™ (risdiplam) in Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy Published in The New England Journal of Medicine

Positive Data from FIREFISH Study of Evrysdi™ (risdiplam) in Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy Published in The New England Journal of Medicine
-- Results found that patients treated with Evrysdi at 12 months demonstrated significant improvements in survival and developmental milestones --
-- The U.S. Food and Drug Administration approved Evrysdi in August 2020 as the first and only at home SMA treatment with proven efficacy in adults, children and infants 2 months and older --
News provided by
Share this article
Share this article
SOUTH PLAINFIELD, N.J., Feb. 24, 2021 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), today announced the publication of results from the dose finding Part 1 of the pivotal FIREFISH study evaluating Evrysdi™ (risdiplam) in infants with symptomatic type 1 spinal muscular atrophy (SMA) in The New England Journal of Medicine (NEJM)

Related Keywords

Philadelphia ,Pennsylvania ,United States ,Stuartw Peltz ,Jane Baj ,Genentech ,Therapeutics Inc ,Toddler Development ,Drug Administration ,Roche Group ,Nasdaq ,New England Journal ,Chief Executive Officer ,Motor Scale ,Bayley Scale ,Infant Neurological Examination Module ,Philadelphia Infant Test ,Neuromuscular Disorders ,Risdiplam Clinical ,Gross Motor Scale ,Bayley Scales ,Motor Function Measure ,Spinal Muscular Atrophy ,More Information ,Looking Statements ,Private Securities Litigation Reform Act ,Quarterly Report ,Annual Report ,Ptc Therapeutics ,Inc ,பிலடெல்பியா ,பென்சில்வேனியா ,ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் ,ஜேன் பஜ் ,ஜெநிஂடெக் ,சிகிச்சை இன்க் ,குறுநடை போடும் குழந்தை வளர்ச்சி ,ரோச் குழு ,நாஸ்டாக் ,புதியது இங்கிலாந்து இதழ் ,தலைமை நிர்வாகி அதிகாரி ,மோட்டார் அளவு ,பேய்லி அளவு ,குழந்தை நரம்பியல் தேர்வு தொகுதி ,பிலடெல்பியா குழந்தை சோதனை ,நரம்புத்தசை கோளாறுகள் ,மொத்த மோட்டார் அளவு ,பேய்லி செதில்கள் ,மோட்டார் செயல்பாடு அளவீட்டு ,முதுகெலும்பு தசை அட்ரோஃபீ ,மேலும் தகவல் ,பார்க்கிறது அறிக்கைகள் ,ப்ரைவேட் பத்திரங்கள் வழக்கு சீர்திருத்தம் நாடகம் ,காலாண்டு அறிக்கை ,ஆண்டு அறிக்கை ,ட சிகிச்சை ,இன்க் ,