Passage Bio Receives European Commission Orphan Designation for PBKR03 for Treatment of Krabbe Disease

- Urgency for effective treatment underscored by European Commission designation for investigational gene therapy PBKR03
- Global Phase 1/2 trial – GALax-C – PBKR03 planned to initiate in first half of 2021
PHILADELPHIA, April 05, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Passage Bio, Inc. (Nasdaq: PASG), a clinical-stage genetic medicines company focused on developing transformative therapies for rare monogenic central nervous system (CNS) disorders, today announced that the European Commission has granted Orphan designation for PBKR03, an adeno-associated virus (AAV)-delivery gene therapy for the treatment of Krabbe disease (Globoid Cell Leukodystrophy). The designation was based on a positive opinion from the European Medicines Agency Committee for Orphan Medicinal Products. Currently, there are no approved disease-modifying therapies available for Krabbe disease, a rare lysosomal storage disease that most often presents early in a child’s life. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) previously granted Fast Track, Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations to PBKR03 for the treatment of Krabbe disease.

Related Keywords

University Of Pennsylvania ,Pennsylvania ,United States ,Philadelphia ,Gwen Fisher ,Stuart Henderson ,Bruce Goldsmith ,Exchange Commission ,University Of Pennsylvania Gene Therapy Program ,European Union ,European Commission ,Drug Administration ,Passage Bio Inc ,Nasdaq ,Globoid Cell Leukodystrophy ,European Medicines Agency Committee ,Orphan Medicinal ,Fast Track ,Orphan Drug ,Rare Pediatric Disease ,Passage Bio ,Gene Therapy Program ,Private Securities Litigation Reform Act ,Risk Factors ,Bio Investors ,Bio Media ,Inc Stock Exchange ,News ,Information ,Press Release ,Krabbe ,Rare ,Lysosomal ,Storage ,Has ,No ,Approved ,Treatment ,Options ,Urgency ,For ,Effective ,Underscored ,Baby ,European ,Commission ,Designation Pasg ,பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் பென்சில்வேனியா ,பென்சில்வேனியா ,ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் ,பிலடெல்பியா ,க்வென் மீனவர் ,ஸ்டூவர்ட் ஹென்டர்சன் ,காயங்கள் பொற்கொல்லர் ,பரிமாற்றம் தரகு ,பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் பென்சில்வேனியா கீந் சிகிச்சை ப்ரோக்ர்யாம் ,ஐரோப்பிய தொழிற்சங்கம் ,ஐரோப்பிய தரகு ,பத்தியில் உயிர் இன்க் ,நாஸ்டாக் ,ஆர்ஃபந் மருத்துவ ,வேகமாக டிராக் ,ஆர்ஃபந் மருந்து ,ரேர் குழந்தை நோய் ,பத்தியில் உயிர் ,கீந் சிகிச்சை ப்ரோக்ர்யாம் ,ப்ரைவேட் பத்திரங்கள் வழக்கு சீர்திருத்தம் நாடகம் ,ஆபத்து காரணிகள் ,உயிர் முதலீட்டாளர்கள் ,உயிர் மீடியா ,இன்க் ஸ்டாக் பரிமாற்றம் ,செய்தி ,தகவல் ,ப்ரெஸ் வெளியீடு ,க்ர்யாப்ப் ,ரேர் ,சேமிப்பு ,உள்ளது ,இல்லை ,அங்கீகரிக்கப்பட்டது ,சிகிச்சை ,விருப்பங்கள் ,அவசர ,க்கு ,பயனுள்ள ,வழங்கியவர் ,ஐரோப்பிய ,தரகு ,