Одиночный пикет сегодня пройдет у здания министерства здравоохранения в Москве
Одиночный пикет сегодня пройдет у здания министерства здравоохранения в Москве.
К минздраву выйдет 19-летний москвич Даниил Максимов, который страдает редким заболеванием — спинальной мышечной атрофией. Он намерен встать возле ведомства с плакатом со словами: «Мы хотим жить!» Молодой человек — пациент детского хосписа «Дом с маяком». Он не может получить лекарство, предназначенное для взрослых пациентов. У себя в фейсбуке Максимов уточнил: речь идёт о препарате Рисдисплам стоимостью 25 миллионов рублей в год. Еще в мае он должен был получить лекарство, но до сих пор его нет. При этом после прекращения приёма препарата болезнь начинает прогрессировать, отметил инициатор одиночного пикета. По его словам, для получения лекарства недостаточно генетического анализа с подтверждением диагноза. Нужно доказать государству, что препарат жизненно необходим. В России около 300 взрослых с этим заболеванием. По подсчетам Максимова, для того чтобы купить для них Рисдисплам, которого хватит на несколько лет, уйдет меньше процента средств, заложенных в бюджете на здравоохранение на ближайшие годы.
Замдиректора хосписа «Дом с маяком» Лида Мониава поддержала Даниила Максимова. Она сегодня тоже намерена выйти на пикет в поддержку больных спинальной мышечной атрофией.
UPD
Комментарий компании «Рош»:
Мы понимаем, что наши инновационные препараты — нередко единственный шанс для пациентов на борьбу с болезнью. Поэтому нам очень важно, чтобы люди имели доступ к препарату еще до того, как он будет зарегистрирован в стране. Для этого во многих странах мира, включая Россию, действуют специальные программы доступа к незарегистрированным лекарственным препаратам. В России, например, в рамках такой программы, рисдиплам получили 230 пациентов со СМА, в том числе 43 взрослых. К сожалению, по законодательству РФ компания имеет право ввозить лекарственные препараты по жизненным показаниям для конкретного пациента только до тех пор, пока препарат не зарегистрирован в России. Рисдиплам был зарегистрирован уже 26 ноября 2020 года, однако, мы заранее (до регистрации) сформировали необходимый объем препарата за счет средств компании, чтобы обеспечить выдачу рисдиплама врачами до июня 2021 года. Это помогает нашим пациентам не прерывать необходимое лечение до поступления препарата в продажу. В связи с тем, что препарат стал коммерчески доступен на территории страны, обеспечение взрослых пациентов, относящихся к льготным категориям граждан, входит в зону ответственности региональных властей. Компания «Рош» всегда открыта к сотрудничеству с органами власти в сфере здравоохранения, и мы уверены, что сейчас всеми участниками процесса предпринимаются необходимые усилия для того, чтобы предоставить доступ к инновационной терапии СМА. Одним из таких решений может стать включение терапии СМА в перечень ЖНВЛП, что позволит обеспечить пациентов необходимым лечением.
Комментарий врача–эксперта Юрия Александровича Селиверстова:
Вопрос: «Правда ли, что если какое-то время не принимать терапию, то заболевание начинает прогрессировать быстрыми темпами»?
Ю.А. Селиверстов: «Нет, это не так. Доступная в России патогенетическая (т.е. направленная на механизмы развития и прогрессирования) терапия СМА, включающая рисдиплам и нусинерсен, позволяет изменить естественное течение СМА. Естественное течение СМА подразумевает неуклонное постепенное прогрессирование (ухудшение) проявлений этого заболевания в виде потери мышечной массы, развития скелетных деформаций и нарушений глотания и дыхания. Темпы прогрессирования СМА различаются среди типов этой болезни: наиболее агрессивное течение наблюдается при СМА 1-го типа, наиболее мягкое — при СМА 4-го типа. Рисдиплам и нусинерсен позволяют стабилизировать течение СМА, значительно замедляя или полностью останавливая её прогрессирование, что может также сопровождаться определённым улучшением самочувствия (выраженность улучшения зависит от того, насколько рано начато лечение и как долго пациент болеет). Если на какое-то время прекращается приём препаратов для патогенетической терапии СМА, заболевание возвращается к своему естественному течению, но дополнительного «рикошетного» ухудшения наблюдаться не будет».