Dynacure announces publication of Hierarchical Bayesian modelling of disease progression in Orphanet Journal of Rare Diseases

Dynacure announces publication of Hierarchical Bayesian modelling of disease progression in Orphanet Journal of Rare Diseases
Bayesian statistical approach based on natural history study could address clinical trial design challenges in centronuclear myopathy
News provided by
Share this article
Share this article
STRASBOURG, France and PHILADELPHIA, Jan. 15, 2021 /PRNewswire/ -- Dynacure, a clinical-stage company focused on developing and commercializing novel therapies to transform the lives of patients with rare diseases who have limited or no treatment options, announced the publication of a paper entitled,
Hierarchical Bayesian modelling of disease progression to inform clinical trial design in centronuclear myopathy (CNM). The paper was published this month in Orphanet Journal of Rare Diseases, a scientific, peer-reviewed publication and can be accessed here.

Related Keywords

United States ,Australia ,Japan ,Paris ,France General ,France ,Philadelphia ,Pennsylvania ,Laurent Servais ,Centronuclear Myopathies ,Neuromuscul Disord ,Brad Carlin ,Institute Of Myology ,Oxford Neuromuscular Center ,University Of Oxford ,Tekla Capital Management ,European Union ,Pharmalex Group ,Ionis Pharmaceuticals ,Department Of Pediatrics ,Hierarchical Bayesian ,Orphanet Journal ,Rare Diseases ,Pediatric Neuromuscular Diseases ,Neuromuscular Center ,Senior Advisor ,Data Science ,Leen Thielemans ,Chief Development Officer ,Ionis Pharmaceutical ,Orphan Drug ,Hereditary Spastic Paraplegias ,Andera Partners ,Bpifrance Large Venture ,Fonds Bioth ,Maladies Rares ,Kurma Partners ,Perceptive Advisors ,Dynacure ,ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் ,ஆஸ்திரேலியா ,ஜப்பான் ,பாரிஸ் ,பிரான்ஸ் ஜநரல் ,பிரான்ஸ் ,பிலடெல்பியா ,பென்சில்வேனியா ,பிராட் கார்லின் ,நிறுவனம் ஆஃப் மியொலோகி ,ஆக்ஸ்ஃபர்ட் நரம்புத்தசை மையம் ,பல்கலைக்கழகம் ஆஃப் ஆக்ஸ்ஃபர்ட் ,தெக்கில மூலதனம் மேலாண்மை ,ஐரோப்பிய தொழிற்சங்கம் ,துறை ஆஃப் குழந்தை மருத்துவம் ,ரேர் நோய்கள் ,குழந்தை நரம்புத்தசை நோய்கள் ,நரம்புத்தசை மையம் ,தகவல்கள் அறிவியல் ,தலைமை வளர்ச்சி அதிகாரி ,ஆர்ஃபந் மருந்து ,குறைபாடுகள் ரரேச் ,குர்மா கூட்டாளர்கள் ,