研究：基因疗法的成功为逆转罕见的遗传性疾病带来希望 - IT 与健康

发表在《自然-通讯》杂志上的一项具有里程碑意义的研究，描述了对患有罕见遗传病的儿童进行靶向基因疗法的一期试验取得的异常成功的结果。该研究展示了一种将基因疗法传递到大脑深处特定位置的新方法，并表明这类基因疗法可以逆转患有发育疾病的更大年龄的受试者的损伤。

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