BioMarin Announces Benefit Maintained for Over Two Years in Children with Achondroplasia Treated with Vosoritide in Phase 3 Extension Study

BioMarin Announces Benefit Maintained for Over Two Years in Children with Achondroplasia Treated with Vosoritide in Phase 3 Extension Study
Children Treated with Vosoritide Demonstrate Cumulative Height Gain of 3.52 cm at Year 2 Compared to Untreated Children
No New Safety Signals Observed
Current Regulatory Review Timelines on Track
News provided by
Share this article
Share this article
SAN RAFAEL, Calif., Dec. 21, 2020 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) today announced that children in the open-label long-term extension of the Phase 3 study of vosoritide, an investigational, once daily injection analog of C-type Natriuretic Peptide (CNP), maintained an increase in Annual Growth Velocity (AGV) through the second year of continuous treatment.  These analyses are the result of the combination of data of the same patients enrolled in three consecutive trials.  In the first trial, a "run in" period consisted of longitudinal measurement of height in all patients prior to receiving treatment.  After at least six months observation in the run-in trial, 121 patients were randomized 1:1 to receive either placebo or vosoritide at a dose of 15 ug/kg/day.  One year later, patients previously receiving placebo were crossed over to receive vosoritide in an open-label treatment extension study, while those patients previously on vosoritide remained on treatment. 

Related Keywords

United States ,United Kingdom ,London ,City Of ,America ,Melita Irving ,Hank Fuchs ,Asia Pacific ,Debra Charlesworth ,Traci Mccarty ,European Commission ,Drug Administration ,Biomarin Pharmaceutical Inc ,Nasdaq ,Exchange Commission ,Worldwide Research ,Prnewswire Biomarin Pharmaceutical Inc ,European Medicines Agency ,Robust Clinical Program ,Committee For Medicinal Products Human Use ,Marin Pharmaceutical ,C Type Natriuretic Peptide ,Annual Growth Velocity ,President Worldwide Research ,Clinical Geneticist ,Evelina London Children ,Drug User Fee Act ,Medicinal Products ,Human Use ,Orphan Drug Designation ,Life Threatening Foramen Magnum Compression ,Young Children Ages ,Latin America ,Middle East ,Biomarin Pharmaceutical ,Quarterly Report ,ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் ,ஒன்றுபட்டது கிஂக்டம் ,லண்டன் ,நகரம் ஆஃப் ,அமெரிக்கா ,மெலிடா இவிஂக் ,ஹாங்க் ஃப்யூக்ஸ் ,ஆசியா பெஸிஃபிக் ,டெப்ரா சார்லஸ்வொர்த் ,ட்ராசி ம்க்கார்டீ ,ஐரோப்பிய தரகு ,பயோமரின் மருந்து இன்க் ,நாஸ்டாக் ,பரிமாற்றம் தரகு ,உலகளவில் ஆராய்ச்சி ,வலுவான மருத்துவ ப்ரோக்ர்யாம் ,குழு க்கு மருத்துவ ப்ராடக்ட்ஸ் மனிதன் பயன்பாடு ,மரின் மருந்து ,ஆண்டு வளர்ச்சி வேகம் ,ப்ரெஸிடெஂட் உலகளவில் ஆராய்ச்சி ,மருத்துவ ஜெநெடிஸிஸ்ட் ,மருந்து பயனர் கட்டணம் நாடகம் ,மருத்துவ ப்ராடக்ட்ஸ் ,மனிதன் பயன்பாடு ,ஆர்ஃபந் மருந்து பதவி ,லத்தீன் அமெரிக்கா ,நடுத்தர கிழக்கு ,பயோமரின் மருந்து ,காலாண்டு அறிக்கை ,