Antisense oligonucleotides as a feasible therapy to treat MECP2 duplication disorder

 E-Mail
Many cognitive neurodevelopmental disorders are a result of too many or too few copies of certain genes or chromosomes. To date, no treatment options exist for this class of disorders. MECP2 duplication syndrome (MDS) is one such disorder that primarily affects boys and results from a duplication spanning the methyl-CpG binding protein 2 (MECP2) locus located on the X chromosome.
A preclinical study published from the laboratory of Dr. Huda Zoghbi, professor at Baylor College of Medicine and director of the Jan and Dan Duncan Neurological Research Institute at Texas Children's Hospital, provides experimental evidence that supports the use of antisense oligonucleotides as a feasible strategy to treat MDS. The study also offers crucial insights into the pharmacodynamics of this approach, which will serve as an important guide for the design and implementation of future clinical trials for this disorder. The study appears in the journal

Related Keywords

Texas ,United States ,Houston ,Baylor College Of Medicine ,Alexanderj Trostle ,Sameers Bajikar ,Qi Wang ,Frank Rigo ,Huda Zoghbi ,Yehezkel Sztainberg ,Paymaan Jafar Nejad ,Zhandong Liu ,Jianrong Tang ,Yingyao Shao ,Regeneron Pharmaceuticals ,Chao Family Foundation ,Hamill Foundation ,National Institutes Of Health ,Huffington Foundation ,Rett Syndrome Research ,Ionis Pharmaceuticals ,Cockrell Family Foundation ,Research Institute Of Texas ,Howard Hughes Medical Institute ,Baylor College ,Dan Duncan Neurological Research Institute ,Texas Children ,Science Translational ,Ying Wooi Wan ,National Institutes ,Rett Syndrome Research Trust ,Cancer Prevention ,Research Institute ,Houston Endowment ,Cockrell Family ,Medicine Health ,Neurobiology ,டெக்சாஸ் ,ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் ,ஹூஸ்டன் ,பேலர் கல்லூரி ஆஃப் மருந்து ,குய் வாங் ,வெளிப்படையான ரிகோ ,ஹூடா ஜோக்பி ,குழப்பம் குடும்பம் அடித்தளம் ,ஹாமில் அடித்தளம் ,தேசிய நிறுவனங்கள் ஆஃப் ஆரோக்கியம் ,ஹஃபிங்டன் அடித்தளம் ,ரேட்ட் நோய்க்குறி ஆராய்ச்சி ,சேவல் குடும்பம் அடித்தளம் ,ஆராய்ச்சி நிறுவனம் ஆஃப் டெக்சாஸ் ,ஹோவர்ட் ஹக்ஸ் மருத்துவ நிறுவனம் ,பேலர் கல்லூரி ,டான் டங்கன் நரம்பியல் ஆராய்ச்சி நிறுவனம் ,டெக்சாஸ் குழந்தைகள் ,அறிவியல் மொழிபெயர்ப்பு ,தேசிய நிறுவனங்கள் ,ரேட்ட் நோய்க்குறி ஆராய்ச்சி நம்பிக்கை ,புற்றுநோய் ப்ரெவெந்ஶந் ,ஆராய்ச்சி நிறுவனம் ,ஹூஸ்டன் ஆஸ்தி ,சேவல் குடும்பம் ,மருந்து ஆரோக்கியம் ,நரம்பியல் ,