Novartis investigational oral therapy iptacopan (LNP023) receives FDA Breakthrough Therapy Designation for PNH and Rare Pediatric Disease Designation for C3G

Posted December 16th, 2020 for Novartis
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare and life-threatening blood disorder, resulting in debilitating symptoms that can impact patients’ quality of life
1–3
C3 glomerulopathy (C3G) is a rare renal disease, affecting young patients with a poor prognosis and significant unmet need
4-5
With potential to be the first oral treatment for a range of complement-driven diseases, complement factor B inhibitor iptacopan targets the underlying cause of these conditions through its action on the complement system’s alternative pathway
6,7
Iptacopan is in development for PNH, as well as C3G and several other rare renal diseases including IgA nephropathy (IgAN), atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), and membranous nephropathy (MN); first FDA filings anticipated in 2023

Related Keywords

United States ,America ,American ,Eric Althoff ,Isabella Zinck ,Samir Shah ,Thomas Hungerbuehler ,Phil Mcnamara ,Sloan Simpson ,Nephrol Hypertens ,Twitter ,Drug Administration ,Novartis Oncology Communications ,International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Registry ,Novartis Us External Communications ,Novartis ,Exchange Commission ,European Society For Blood ,Meeting Of The American Society Nephrology ,Metabolic Communications ,European Medicines Agency ,Breakthrough Therapy Designation ,Rare Pediatric Disease ,European Society ,Marrow Transplantation ,American Society ,International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria ,Accessed September ,Improving Global ,Accessed December ,Rev Dis Primers ,Exp Med ,Complement Treatment ,Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria ,Transl Med Unisa ,Novel Classification ,Identify Unmet Clinical Needs ,Future Clinical ,Rev Nephrol ,Opin Nephrol Hypertens ,ஒன்றுபட்டது மாநிலங்களில் ,அமெரிக்கா ,அமெரிக்கன் ,எரிக் ஆதிஆ ,இசபெல்லா ஜினக்க் ,சமீர் ஷா ,பில் மக்நமர ,ஸ்லோன் சிம்ப்சன் ,ட்விட்டர் ,நோவர்த்திச் புற்றுநோயியல் தகவல்தொடர்புகள் ,நோவர்த்திச் எங்களுக்கு வெளிப்புறம் தகவல்தொடர்புகள் ,நோவர்த்திச் ,பரிமாற்றம் தரகு ,ஐரோப்பிய சமூகம் க்கு இரத்தம் ,சந்தித்தல் ஆஃப் தி அமெரிக்கன் சமூகம் நெப்ராலஜி ,வளர்சிதை மாற்ற தகவல்தொடர்புகள் ,திருப்புமுனை சிகிச்சை பதவி ,ரேர் குழந்தை நோய் ,ஐரோப்பிய சமூகம் ,மஜ்ஜை மாற்று அறுவை சிகிச்சை ,அமெரிக்கன் சமூகம் ,மேம்படுத்துகிறது உலகளாவிய ,ரெவ் திஸ் ப்ரைமர்ஸ் ,எக்ஸ்ப் மேட் ,பூர்த்தி சிகிச்சை ,நாவல் வகைப்பாடு ,எதிர்கால மருத்துவ ,